因為遺傳性原因造成特定的活性凝血活酶生成障礙，血友病患者是一個先天凝血功能障礙，終身具有輕微創傷后出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可“自發”出血的群體。因其發病率低、臨床罕見，我國制定的《第一批罕見病目錄》將血友病收錄其中。然而，血友病也是目前有藥可醫的罕見病，通過規范、定期對應輸注特定凝血因子，患者可以最大限度保持正常關節功能，避免致命性出血，預期壽命與正常人接近。

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隨著醫療保險和藥品供應條件的改善，我國已具備血友病預防治療的基本條件，在其發生第一次關節出血或者嚴重肌肉出血或顱內出血或其他危及生命的出血即應開始預防治療。但我國血友病致殘率達70%，三分之二的患者到了成年以后，都會有關節肌肉致殘，影響正常的生活和工作能力。中國醫學科學院血液病醫院（血液學研究所）血栓與止血診療中心主任楊仁池教授呼吁構建血友病多層醫療保障，讓患者能夠高質量生活。

血友病患存在這些亟待滿足的需求

據悉，血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，發病原因在于患者體內的凝血因子VIII（俗稱八因子，患者為血友病A型）基因或凝血因子IX（九因子，患者為血友病B型）存在基因缺陷，導致特定凝血因子的缺乏，而造成患者終身凝血功能異常，終身易于出血。

數據顯示，目前我國血友病發病率約為2.73/10萬，據此測算全國有65000～130000血友病患者。同時，我國登記在冊的患者4萬余人，其中殘疾率高達70%，三分之二的患者到了成年以后，都會有關節肌肉致殘，影響正常的生活和工作能力。

作為罕見病的一種，血友病也存在著罕見病診療中的常見問題：疾病診療能力的醫療機構和專業水平的醫生遠不能滿足臨床治療需求，醫療資源分布不均，各地區診療存在一定的差異。

近幾年，血友病患者治療需求發生了變化，患者對治療的需求從不死不疼轉變到不殘，從按需治療轉變為規律性因子替代治療、終身治療，在藥品、診療、護理、患教、支付、心理等方面都存在著亟待滿足的需求?；诖?，輝瑞提出了 “治療‘0’擔憂 生活‘0’束縛”的口號，呼吁通過0出血增加、0關節障礙、0感染風險、0并發癥風險、0使用障礙、藥品0擔憂、診療0距離、護理0煩惱、患教0誤區、支付0負擔、心理0壓力等方面的努力，助力更多血友病患者重啟自如人生。

支付問題成痛點

專家呼吁構建多層次醫療保障

由于血友病患者需要長期進行特定凝血因子輸注，在業已解決“有藥可用”問題的基礎上，如何提升藥物的可及性、可支付性成為廣大血友病患和家屬重點關注的問題。為了解決這個問題，在我國醫保部門和衛生行政部門、廣大醫療機構的努力下，相關藥物多以納入醫療保險的保障范疇。以廣州為例的許多省市還通過門診特定項目的形式來支持患者的規范化治療。

藥品國談壓低了藥品價格，醫保支付保障了主要部分的藥費支付，但長期維持治療所需要的自付部分仍然對部分患者帶來困擾。

楊仁池教授表示，從發現血友病起，病人的八因子或者九因子水平就非常低。對血友病患者來說，需要給予定期規律性的替代治療，但讓血友病患者進行定期規律性替代治療的目的并不是將因子提高到正常水平。“我們僅僅是希望把凝血因子谷濃度控制在1%以上，或者我們如果能奢望的話，提高到3%以上，讓這些病人大大減少出血的概率，甚至有可能完全不出血，這樣患者就能健康成長，變成一個對社會有用的人。”

創新支付項目上線

患者在這些機構可享一站式結算服務

輝瑞全球生物制藥商業集團中國區副總裁、市場準入負責人錢云表示，隨著相關藥物及疾病診療領域的不斷發展，患者對于支付體系的需求和期望也隨之變化，作為藥企，也有責任與行業一道，積極關注并適時提供最適合的支付方案，幫助患者獲得最大化的治療收益?！半S著我國多層次醫療保障體系的總體框架愈加清晰，從具體操作層面，應該給商保的發展多留一些接口，特別是公立醫院的接口，從而更好地發揮商業保險的作用，讓多層次的支付體系助力患者用得上藥、用得起藥?！?/p>

日前，醫藥險綜合服務運營商惠醫健康官宣上線了血友病醫保項目，助力血友病患者重啟自如人生。該項目攜手多方，共同探索血友病領域多層次醫療保障體系下的多方共付模式，以切實有效的舉措，助力血友病患者緩解其治療及用藥負擔，進一步提升診療可及性與規范性。

據悉，血友病患者滿足入組條件，提交相關材料后便可申請入組，經審核通過后即可在全國112家醫療機構享受相關的保障服務。以廣州為例，成功入組的廣州地區血友病患者，可以在進行規范的血友病治療時，享受到除廣州醫保門診特定項目之外的一站式保障服務。

采寫：南都記者 王道斌

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